Prosensa en GSK vormen een alliantie in de strijd tegen de ziekte van Duchenne.

Prosensa en GlaxoSmithKline vormen een alliantie in de strijd tegen de ziekte van Duchenne.

Prosensa, het Nederlands biotech bedrijf dat zich focus op RNA modulatie therapie en GlaxoSmithKlein (LSE: GSK) kondigen aan dat ze een exclusieve, wereldwijde samenwerking zijn aangegaan voor de ontwikkeling en commercialisatie van RNA-gebaseerde geneesmiddelen voor de behandeling van de ziekte van Duchenne (DMD). DMD is een ernstige en invaliderende neuromusculaire aandoening die ongeveer één op de 3.500 pasgeboren jongens treft. Op dit ogenblik bestaat er nog geen behandeling om een eventuele fatale afloop te voorkomen.

De alliantie werd gevormd onder het "Center of Excellence for External Drug Discovery" (CEEDD), een onderzoekscentrum binnen GSK dat tot doelstelling heeft om samenwerkingsverbanden op te zetten met bedrijven met een vooruitstrevende en vernieuwende technologie. De alliantie omvat vier RNA-gebaseerde productkandidaten  voor de behandeling van DMD waarbij iedere productkandidaat bestemd is voor de behandeling van een andere subpopulatie van Duchenne patiënten.

Volgens de samenwerkingsovereenkomst verwerft GSK een exclusieve en wereldwijde licentie voor de ontwikkeling en commercialisatie van Prosensa's voornaamste product, PRO-051. De ontwikkeling van PRO-051 zal verder gebeuren door GSK's "Neuroscience Medicines Development Center", in nauwe samenwerking met Prosensa. Beide partijen zijn begonnen met de voorbereiding van een fase III studie die zal starten in het begin van 2010. GSK zal alle verdere klinische ontwikkelingskosten voor haar rekening nemen. Bovendien heeft GSK een exclusieve optie om een licentie te nemen op drie bijkomende RNA-gebaseerde stoffen die telkens tegen een ander DMD-exon gericht zijn. Eén optie betreft Prosensa's tweede productkandidaat, PRO-44 dat gericht is tegen defecten in het exon 44. Hiervoor verwacht Prosensa nog voor het einde van 2009 een fase I/II studie te kunnen starten.

De financiële voorwaarden van de overeenkomst omvatten ondermeer een voorafbetaling van GBP 16 miljoen (EUR 17 miljoen). Daarenboven kan Prosensa mogelijk nog tot GBP 412 miljoen (EUR 441 miljoen) aan mijlpaalbetalingen ontvangen als alle vier de producten succesvol worden ontwikkeld. Verder zijn dubbelcijfer-royalties voorzien op toekomstige verkopen. Prosensa zal ook commercieel rechten behouden in bepaalde Europese landen met de optie om deze commerciële rechten verder uit te breiden binnen Europa.